驯鹿生物在Nature子刊发表全球首个BCMA-CART治疗自免疾病临床

日前，《自然·信号传递与靶向治疗》子刊正式收到BCMA CAR—T CT103A治疗视神经脊髓炎谱系疾病的I期临床试验中期结果本研究是国际上首次在水通道蛋白4介导的复发性/难治性NMOSD疾病领域进行CAR—T治疗的临床试验初步证明BCMA CAR—T疗法对NMOSD具有良好的耐受性和安全性，持久的致病性抗体清除和潜在的临床疗效，为抗体介导的自身免疫性疾病提供了新的治疗思路

NMOSD是一种罕见的，终生进行性的中枢神经系统自身免疫性疾病，以视神经和脊髓的炎性脱髓鞘和轴突损伤为特征，可导致失明，瘫痪和大小便失禁NMOSD的首次发病发生在所有年龄，大多数发生在年轻人中，中位年龄为39岁亚洲人的发病率比高加索人高我国发病率约为0.41/10万，患病率约为33.1/10万NMOSD是一种高度复发性和致残性疾病，大多数受试者都有严重的后遗症

本研究是由华中科技大学同济医学院附属同济医院王伟教授团队的研究人员发起的探索性临床研究，旨在评估ikorense细胞输注治疗复发性/难治性抗体介导的特发性神经系统炎症性疾病的安全性和有效性。

在这项研究中，招募了浆细胞产生的AQP4抗体阳性的难治性NMOSD受试者入选的受试者是接受至少一种免疫抑制剂治疗超过一年的患者，但他们的症状控制不佳截至2022年3月20日，12名受试者接受了CT103A注射回输，其中分别包括0.5×106CAR—T细胞/kg剂量组的3名受试者，处于爬坡阶段的3名受试者和1.0×106CAR—T细胞/kg剂量组的3名受试者以及处于扩张阶段的6名受试者

安全性:在本研究的剂量探索阶段，6名处于剂量攀升阶段的受试者完成了为期28天的DLT访视，其中无一人提前观察到方案中规定的DLT事件所有12名受试者都出现了1至2级的CRS所有12名受试者都没有任何ICANS与多发性骨髓瘤适应症研究中建立的安全性谱相比，未发现新的安全性风险

有效性:在中位数为5.5个月的随访后，11名受试者未观察到NMOSD复发与回输前相比，经Ikirensai治疗后，NMOSD受试者的EDSS评分普遍降低，其中6例受试者视力改善，8例受试者行走能力改善，9例受试者直肠膀胱功能改善在其他生活质量量表和疼痛量表中也观察到相应的改善

PK/PD:回输后，Iqalunsei细胞在受试者体内均扩增良好，同时血清AQP4抗体水平明显下降并维持在很低水平。

上述研究数据表明，花道治疗复发/难治性NMOSD是安全，可控和潜在有效的。

除了已发表的研究成果，驯鹿生物学家和研究人员团队还在探索Ixercept治疗NMOSD的细胞和分子生物学机制，以及Ixercept治疗其他抗体介导的自身免疫性疾病的安全性和有效性，包括重症肌无力，慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病和免疫介导的坏死性肌病敬请期待后续研究成果

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